“肚大如鼓”的戈謝病,經常不自主抽搐的亨廷頓舞蹈癥,一碰易碎的“瓷娃娃”……這些少見的病名背后,是罕見病患者求醫問藥的艱辛不易。
2023年2月28日,第16個國際罕見病日,今年的主題是“點亮你的生命色彩”。面對罕見病診治的世界性難題,我國加速破解罕見病診療和用藥保障之困。
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發布國家罕見病醫學中心設置標準;最新版國家醫保藥品目錄新增7個罕見病用藥……我國多部門通力合作,匯聚社會各界力量,不斷探索罕見病防治診療工作的中國方案。
病難醫?——制定目錄、組建診療協作網
確診難、缺少藥、藥價高,是當前罕見病診治的三大難題。目前,全世界已知的罕見病超過7000種。
國家衛生健康委醫政司委托中國罕見病聯盟對近4萬名全國罕見病診療協作網的醫生開展調研,最新結果顯示,近70%的醫生知曉第一批罕見病目錄,51%的醫生開展過罕見病多學科診療協作。而就在4年前,超過七成醫生并不了解罕見病的基礎診療。
從完善頂層設計、推進“三醫”聯動到建立全國罕見病診療協作網;從發布罕見病目錄,到最近成立中華醫學會罕見病分會……我國不斷提升全國罕見病診療水平。
2019年,國家衛生健康委遴選324家醫院組建全國罕見病診療協作網,建立雙向轉診、遠程會診機制。北京協和醫院作為全國罕見病診療協作網的國家級牽頭醫院,深入開展疑難罕見病研究,在全國20余個城市組織開展培訓,覆蓋醫生逾10萬人次,提高了我國醫務人員對罕見病的規范化診療能力。
“罕見病患者的痛揪著醫者的心,必須加快提升對罕見病的規范化診療能力。”北京協和醫院院長張抒揚說,在健康中國建設道路上,整合罕見病病例資源,推動科技創新成果轉化,讓罕見病被更多的人看見,讓更多的社會力量匯聚起來,給他們關愛。
記者在采訪中了解到,隨著優質醫療資源輻射帶動作用的發揮,越來越多的醫療群體加入罕見病診療隊伍。陜西、寧夏、甘肅、青海、新疆等組成中國罕見病聯盟西北協作網,幫助更多的患者在“家門口”實現診療。
罕見病大部分由遺傳因素導致,從“生命起點”把好關,降低罕見病發生率至關重要。我國不斷加大醫療衛生事業投入,完善出生缺陷防治體系,全國婚前保健機構、孕前優生健康檢查機構已有4000多家。
醫少藥?——激勵藥物研發,加快審評審批
研究顯示,在全世界范圍內,只有不到5%的罕見病有藥可治。無藥可用,是全球罕見病患者面臨的共同難題。
記者在調研中了解到,我國發布《醫藥工業發展規劃指南》《“十四五”醫藥工業發展規劃》等,引導企業加強研發治療罕見病特效藥物。同時,將罕見病藥物納入小品種藥、短缺藥管理,推動建立短缺藥品供應保障聯盟,充分發揮國家醫藥儲備蓄水池作用。
“罕見病治療是一項系統工程,涉及臨床診療、藥品供應保障等各個方面。加強罕見病藥物研發是保障罕見病患者治療的重要一環。”致力于罕見病藥物研發的北海康成制藥有限公司負責人表示,國內罕見病領域藥物研發起步晚,但越來越多的企業介入這一研究領域。
針對罕見病“用藥難”,我國對罕見病治療藥品實施優先審評審批。按照有關規定,對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結。國家藥監局已累計批準60余種罕見病用藥上市,數量和速度快速提升。
完善短缺藥品供應保障機制、規范推進國內少量急需藥品臨時進口、建立“全國公立醫療機構短缺藥品信息直報系統”……國家衛生健康委藥政司藥品供應保障協調處負責人李波介紹,2022年,各級短缺藥品行政管理部門核實并處置1200多種藥品供應問題,為部分罕見病群體遭遇“斷供”的急需藥物如氯巴占等開辟綠色通道。
藥無保?——發展多層次、多元化醫療保障體系
對于罕見病患者而言,醫保目錄的更迭,牽動人心。
今年年初,一款脊髓性肌萎縮癥口服藥——利司撲蘭,通過談判被納入最新版國家醫保藥品目錄,這意味著,除了“天價救命藥”諾西那生鈉注射液已進入醫保外,此類疾病患者實現了“有藥可選”。
這是讓罕見病患者振奮的好消息。今年已新增7個罕見病用藥進醫保。5年來,醫保目錄內藥品數量新增618個,其中包括22個罕見病用藥。
國家自然科學基金委為罕見病設立專項,科技部批準建設疑難重癥及罕見病國家重點實驗室,罕見病研究雜志創刊,中國紅十字基金會罕見病共助基金發布,國家衛健委印發國家罕見病醫學中心設置標準……罕見病防治與保障工作駛入快車道,給更多患者帶去希望。
“走小步不停步。罕見病診療方案的每一次推進,都是為了讓更多的患者得到救治。這是健康中國建設的題中應有之義,也是弱有所扶、踐行生命至上的生動寫照。”中國罕見病聯盟執行理事長李林康說。
國家衛生健康委有關負責人表示,為更好解決罕見病“診斷難、治療難、費用高”難題,需要全社會形成合力,進一步完善罕見病醫療保障體系,持續加強醫療、醫保、醫藥“三醫”聯動,做好藥品供應保障等工作。(記者陳芳、李恒、田曉航,編輯郝靜)
來源:新華社
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