兒童高危神經母細胞瘤易復發，新治療手段帶來希望-焦點要聞

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羊城晚報全媒體記者 余燕紅

神經母細胞瘤（Neuroblastoma，NB）是嬰幼兒最常見的顱外實體腫瘤，占兒童惡性腫瘤的8%～10%，是目前威脅兒童生命的主要腫瘤之一，因其惡性度高、進展快,被稱為“兒童癌王”。

首都醫科大學附屬北京兒童醫院王煥民教授介紹，神經母細胞瘤早期難以發現，家長可能僅發現孩子的肚子鼓了一點，或是眼眶周圍出現一些淤青，使得大多數家長并未在意，直到癥狀非常明顯才就醫檢查，往往會錯過最佳的診療時機。

通常來說，如果孩子能夠盡早就診，及時治療，仍有希望實現更好的預后。然而在我國，多數患兒在確診時已進展到中晚期，可選擇的治療方案較少，即使經過化療、手術、放療、移植等綜合治療，高危神經母細胞瘤患兒的預后仍較差，長期生存率不足50%，遠期的治療效果和生存不盡如人意。對于這些神經母細胞瘤中、高危患兒而言，仿佛在體內植入了一個“不定時炸彈”，隨時都有復發的風險。這些晚期患者存在巨大的未能滿足的治療需求，亟待更有效、安全的創新治療手段，提高長期生存率。

12月8日，國家食品藥品監督管理總局藥品評審中心 (CDE) 的官網顯示，那西妥單抗注射液批準與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合給藥，用于治療伴有骨或骨髓病變，對既往治療表現為部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的復發性或難治性高危神經母細胞瘤的兒童（1歲及以上）或成人患者。

在此次正式在華獲批之前，得益于“先行先試”有關政策與規定并經由國家批準，那西妥單抗于2021年6月落地海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區，于2021年12月落地中國（天津）自由貿易試驗區，為國內急需用藥的高危神經母細胞瘤患者提供便捷的治療途徑。

據悉，那西妥單抗于2021年8月7日完成首例患者的成功用藥，截至國內正式獲批時，其通過綠色通道政策，已經惠及多位神經母細胞瘤患兒。

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