文/羊城晚報全媒體記者 張豪

罕見病是一類患病率極低的疾病，世界衛生組織將患病率為0.6-1‰的疾病定義為罕見病。目前已在我國上市，國家《第一批罕見病目錄》的治療藥物中，近50個藥物被納入國家醫保目錄，但仍然有8種年治療費用大于50萬元的高值罕見病特藥未被納入國家醫保目錄。

在2022年廣東兩會期間，廣東省人大代表、中山市博愛醫院新生兒疾病篩查中心主任張翠梅對此建議，建立廣東省罕見病治療食品和藥品多層次保障機制，打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性。

建議設立廣東省罕見病用藥保障專項統籌基金

張翠梅指出，近年來，廣東積極推進罕見病診療和保障工作，并取得一定成效，罕見病診療能力強、患者省內確診比例高。普惠型商業保險如佛山“平安佛”、廣州“穗歲康”等對罕見病患者用藥起到了一定的保障作用。

但她也指出，基本醫保對廣東省罕見病患者的保障水平較低，罕見病多層保障體系遠未有效建立，普惠型商保存在不確定性。各地市經濟水平差異較大，保障待遇不平衡現象較為嚴重。

根據《2021年廣東省罕見病患者生存狀況及疾病負擔調研報告》顯示，2021年廣州市罕見病患者個人自付比例為43.6%,各類報銷費用總和為49 854.9元，其中普惠險人均支付達32 883元。非廣州市的罕見病患者過去一年平均醫療總費用為67 113元，其中自付比例為76.3%,各類報銷總和為15 793.8元，其中普惠險人均支付僅為2 319.7元。

因此，她建議設立廣東省罕見病用藥保障專項統籌基金，并建立風險共擔機制，由省醫保局牽頭，整合醫療保障、慈善專項救助、社會救助等多方資源，調動財政、慈善、藥品生產企業及全社會力量，建立省級罕見病保障專項基金，主要解決醫保目錄外的罕見病高值藥物及治療食品的支付問題，采取風險分擔機制，與藥企協商，確定基金支付總額，超出部分由企業和患者共同分擔。

打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性

張翠梅還指出，受藥費總額控制和次均費用等醫院績效考核指標的影響，高值藥物在醫院的準入受到較大阻礙，醫療機構臨時采購渠道不能保障患者的及時治療。醫保目錄外藥品未納入雙通道和異地結算管理，給患者治療用藥帶來極大不便。因此，她建議加快打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性。

“建議省衛健委聯合相關部門制定罕見病藥品保障與管理政策，對罕見病高值藥品和治療食品等實行單列管理，不納入醫療機構總額預算和次均費用管理，不納入績效考核范圍。”她表示，對罕見病特藥和治療食品要實行雙通道供藥和管理，一站式結算，將全國罕見病診療協作網醫院納入跨省異地就醫直接結算系統。

此外，她還建議對相對高發的脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營養不良癥和龐貝病等嚴重致殘致死性罕見病進行孕前檢查和新生兒篩查，以減少嚴重致死致殘性罕見病患病率和殘死率。

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